Генная терапия для Паркинсона проходит окончательный тест

Генная терапия для лечения болезни Паркинсона Сделан еще один шаг ближе к принятию в результате своего первого успешного двойном слепом клиническом испытании.

В 2007 году Эндрю Фейгин из Файнштейн института медицинских исследований в Манхассет, Нью-Йорк, и коллеги провели открытый ярлык суд - тот, в котором как пациентов, так и исследователей знать, какие суда члены получают лечение и которые давали плацебо - в оценки новых генной терапии для Паркинсона, которая нейродегенеративные расстройства. Они показали, что ген, который кодирует глутаминовой кислоты декарбоксилазы (ГИР) может улучшить состояние людей с болезнями при введении в их мозг.

ГИР является фермент, который катализирует производство тормозных нейромедиаторов называемых гамма-аминомасляной кислоты (ГАМК). Как правило, люди с Паркинсона производят слишком мало ГАМК и, следовательно, имеют перевозбуждения в области мозга, называемой субталамического ядра. Это гиперактивности, в свою очередь ставит нагрузку на нейроны, которые производят другой нейромедиатор - дофамин - что очень важно для управления движением. Это помогает объяснить некоторые из симптомов болезни Паркинсона, которые включают тремор, вялым движениям, жесткие мышцы и нарушение осанки и баланса.

Теперь команды поставили свои терапии в окончательный тест: двойное слепое клиническое испытание, в котором ни пациент, ни медицинский персонал - другие, чем при проведении хирургических процедур - знали, кто получает лечение, а кто получил плацебо.

Дыра в голове

Фейгин и его команда набраны 65 человек с болезнью Паркинсона. Двадцать три из них получили истинное генной терапии: исследователи просверлить их черепа и вводили вирус, несущих ген, который кодирует ГИР. Двадцать два других пациентов получили только инъекции физиологического раствора под кожу головы в фиктивные процедуры разработаны, чтобы дать пациентам впечатление, что они получили хирургии.

Один, три и шесть месяцев спустя исследователи измерили тяжести симптомов пациентов. Те, кто получил генной терапии показали улучшения в их двигательных функций в 23,1 процента, в среднем, в соответствии со стандартной шкале - те, в контрольной группе хирургии мозга улучшить только 12,7 процента.

"Мало того, что генная терапия очень лечения роман", говорит Фейгин, "но в этом исследовании было безопасным и хорошо переносимым. Для меня это большое дело, что действительно открывает поле".

Стефан Palfi в Университете Восточного Парижа Кретей Валь-де-Марн, Франция, соглашается, что вопросы безопасности являются наиболее важными. Он также отмечает, что улучшения в относительно легкой форме по сравнению с некоторыми существующих методов лечения, таких как отправка электрические импульсы в мозг использованием глубокой стимуляции мозга .

Он говорит, что мы должны ждать долгосрочных исследований для определения генной терапии, в конечном счете более эффективным подходом, чем другие виды терапии.

Аквариумный дизайн